Ученые научились лечить плод в утробе матери

Подробности

Опубликовано 17.07.2018 11:29

При помощи генной терапии ученым из Университетского колледжа Лондона удалось вылечить грызунов в утробе матери. В частности, исследователи смогли предотвратить развитие у ещё не родившихся мышат тяжелого наследственного нейродегенеративного заболевания – разновидности болезни Гоше. Данный недуг приводит к увеличению печени и селезенки, слабости костей, в тяжелых случаях – к задержке развития, судорогам и другим неврологическим проблемам.

Копию гена GBA в составе вирусного вектора ученые ввели в мозг развивающегося эмбриона в утробе матери при помощи аппарата УЗИ. Таким способом, нейродегенерацию у животных в значительной степени удалось предотвратить. Спустя месяц выяснилось, что в отличие от животных, которых не лечили, воспаление мозга и сопутствующая нейродегенерация у мышей существенно уменьшилась. Такие грызуны даже способны к размножению, однако поведенческие и молекулярные тесты во взрослом возрасте показали, что полностью вернуть фенотип животных к нормальному не удалось, пишет портал nplus1.ru.

Исследователи также проверили технологию введения препарата в плод на обезьянах.

Для применения на человеке эта технология требует эффективной ранней диагностики наследственных заболеваний, отмечают эксперты.